艾滋最新治愈:CRISPR疗法EBT-101带来新希望
近年来,艾滋病(HIV感染)的治愈研究取得了突破性进展。生物技术公司Excision BioTherapeutics, Inc.宣布,其基于CRISPR技术的疗法EBT-101已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的快速通道批准,这一消息为全球数百万HIV感染者带来了新的希望。
EBT-101是一种双切基因疗法,旨在治疗人类免疫缺陷病毒1型(HIV-1)。这种疗法通过在体内进行两次切割,移除HIV基因组的大部分,从而防止HIV逃逸和复制。这是一种可能具有治愈性的、一次性的基于CRISPR的治疗方法。目前,EBT-101正在进行1/2期临床试验,评估其在接受持续抗逆转录病毒治疗且HIV RNA低于检测水平的成年患者中的安全性和耐受性。
HIV-1影响全球3800万人,包括美国的110万人。这些患者面临着严重的健康并发症和社会耻辱的挑战。目前,尚无可用的治愈方法,而抗逆转录病毒疗法(ART)虽然可以有效降低病毒载量并降低HIV传播的风险,但并不能根除体内潜伏的HIV。因此,EBT-101的出现,为HIV感染者提供了一种潜在的治愈途径。
值得注意的是,此前已有少数HIV感染者通过特殊手段实现了彻底治愈。例如,“柏林病人”Timothy Ray Brown和“伦敦病人”Adam Castillejo,他们分别通过骨髓移植和一种特殊的免疫疗法清除了体内的HIV病毒。然而,这些方法成本高、风险大,且不适合大规模应用。相比之下,EBT-101作为一种基于CRISPR的体内疗法,具有更高的可行性和普及性。
当然,EBT-101的成功还需要经过严格的临床试验和监管审批。但无论如何,这一疗法的出现已经为HIV治愈研究带来了新的曙光。随着科学和医学的不断进步,相信未来会有更多的新疗法和新技术涌现,为HIV感染者提供更好的治疗选择和更高的生活质量。
此外,除了EBT-101,科学家们还在探索其他多种新策略来治愈HIV,包括双特异性T细胞受体(TCR)疗法、广谱中和抗体和潜伏期逆转剂等。这些新方法都为最终治愈HIV提供了新的希望。我们期待在不久的将来,HIV感染者能够真正摆脱疾病的困扰,过上健康、幸福的生活。
为何艾滋病早期发现至关重要?在感染初期,HIV病毒会迅速增殖,并潜入特定细胞内形成持久的休眠病毒库。尽管抗病毒药物能有效清除游离状态的HIV病毒,却难以触及这些病毒库。这是因为HIV病毒一旦感染人体,就会通过逆转录机制将其遗传信息嵌入宿主DNA中,构建成前病毒或病毒库。一旦停止治疗,病毒库中的病毒会再度活跃,导致病毒载量急剧攀升,这也是患者需要终身服药且疾病难以根治的根源所在。
艾滋病的发现时间越晚,体内的病毒库规模就越大,治疗难度也随之增加,病程加速恶化。因此,对于有过高危行为的朋友,强烈推荐优先考虑核酸检测。核酸检测不仅具有较短的窗口期和高度的准确性,更重要的是,它能在感染初期就为我们争取到宝贵的治疗时间。通常在感染HIV病毒后的2-4周,病毒载量会达到峰值,每天可产生高达10亿个病毒颗粒。而核酸检测的窗口期仅为7天,比其他检测方法提前了3周以上,能够在病毒达到高峰之前检测出来。
早期发现意味着病情更易控制。若能及时发现并治疗,艾滋病可以作为一种慢性疾病来管理,不会影响患者的预期寿命,并且国家还提供免费的治疗服务。然而,如果发现较晚,患者的平均寿命可能仅有2-10年,这无疑是一个巨大的遗憾。
如果您打算进行核酸检测,请务必选择具备完整资质的大型实验室,最好是全国知名的艾滋病实验室。因为核酸检测需要高度专业化的设备和技术支持,操作复杂,对技术要求极高,必须由专业技术人员进行。选择这样的实验室,才能确保您获得的结果更加可靠。